- Der Pharmakonzern Novartis soll in den USA Probleme mit Versuchsdaten verschwiegen haben.
- Diesen Vorwurf erhebt die US-Gesundheitsbehörde FDA.
- Es geht um die Gentherapie Zolgensma, die mit einem Preis von gut zwei Millionen Dollar die teuerste der Welt ist.
Die Regulierungsbehörde will nun laut einer Mitteilung vom Dienstag wissen, warum das Schweizer Unternehmen die manipulierten Daten erst am 28. Juni und damit nach der Zulassung am 24. Mai offengelegt hatte. Die FDA kündigt eine Untersuchung an und zieht strafrechtliche oder zivilrechtliche Sanktionen in Betracht.
Sicherheit nicht beeinträchtigt
Hintergrund ist die Genauigkeit bestimmter Daten aus Produkttests an Tieren, die im Rahmen des biologischen Zulassungsantrages von Avexis eingereicht und von der FDA überprüft worden seien. Die Aufsicht geht davon aus, dass die Sicherheit des Medikaments nicht beeinträchtigt sei und es auf dem Markt bleiben werde, erklärte die FDA. An der positiven Einschätzung der klinischen Studien am Menschen ändere sich nichts.
Zolgensma war im Mai für Kinder unter 2 Jahren zugelassen worden. Es ist die erste in den USA zugelassene Genersatztherapie, die zur Behandlung der meist tödlich verlaufenden Erbkrankheit SMA (spinale muskuläre Athropie), eine spezielle Form des Muskelschwunds, eingesetzt wird. Mit einem Preis von 2.1 Millionen US-Dollar ist sie auch die bislang teuerste Therapie.
Novartis weist die Kritik zurück
Novartis erklärte in einer Stellungnahme in der Nacht, dass das Unternehmen umgehend mit einer Untersuchung begonnen habe, nachdem AveXis Kenntnis von angeblicher Datenmanipulation in einem Tierversuchsverfahren erlangt hatte. Sobald «interne Ergebnisse» vorgelegen hätten, seien diese an die FDA weitergeleitet worden.
Novartis erklärte weiter, dass der betreffende Tierversuch nicht zur Herstellung der Therapie für Patienten verwendet wurde und dass Zolgensma sicher und wirksam sei. Es werde nicht erwartet, dass sich der Vorfall auf laufende Zulassungsanträge und Entwicklungsprogramme für das Mittel auswirken werde. Die fraglichen Daten seien nur ein kleiner Teil der eingereichten Informationen gewesen und beschränkten sich auf ein älteres, nicht mehr verwendetes Verfahren.
